TP1: Entwicklung klinischer Ergebnisparameter bei neuronalen Ceroid-Lipofuszinosen; TP3: Transkriptionelle Modulation bei CLN3-Defizienz
Projekt: Forschung
Projektleitende
- Braulke, Thomas (Projektleitung)
- Schulz, Angela (Projektleitung)
- Schulz, Angela (Projektleitung)
- Braulke, Thomas (Projektleitung)
Einrichtung(en)
Bibliografische Daten
Beschreibung
Das übergeordnete Ziel diese Projektes ist es, mit Hilfe neuer sowohl klinischer als auch apparativer Messmethoden klinische Ergebnisparameter bei neuronalen Ceroid-Lipofuszinosen zu entwickeln, welche die Bewertung neuer experimenteller Therapien ermöglichen sollen. Teilprojekt 3: Ziel dieses Teilprojektes ist es, 1. Regulationsmechanismen der Genaktivierung bei der CLN3-Erkrankung zu bestimmen; 2. Die Gene zu identifizieren, die aktiviert bzw. deaktiviert werden und wie sie die Funktion der Lysosomen beeinflussen, und 3. die modulierende Wirkung dieser Gene an CLN3-defizienten Zellen zu überprüfen.
Akronym | NCL2TREAT |
---|---|
Status | Beendet |
Tatsächlicher Beginn/-es Ende | 01.02.16 → 30.06.19 |