Primär biliäre Cholangitis – Response-Kriterien der Erstlinientherapie und Perspektiven der Zweitlinientherapie
Standard
Primär biliäre Cholangitis – Response-Kriterien der Erstlinientherapie und Perspektiven der Zweitlinientherapie. / Steinmann, Silja; Schramm, Christoph.
In: INNERE MED, Vol. 65, No. 4, 04.2024, p. 340-346.Research output: SCORING: Contribution to journal › SCORING: Review article › Research
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RIS
TY - JOUR
T1 - Primär biliäre Cholangitis – Response-Kriterien der Erstlinientherapie und Perspektiven der Zweitlinientherapie
AU - Steinmann, Silja
AU - Schramm, Christoph
N1 - © 2024. The Author(s), under exclusive licence to Springer Medizin Verlag GmbH, ein Teil von Springer Nature.
PY - 2024/4
Y1 - 2024/4
N2 - HintergrundDie primär biliäre Cholangitis (PBC) ist eine chronische cholestatische Lebererkrankung, die unbehandelt zur Leberzirrhose fortschreiten kann. Die frühzeitige Diagnosestellung, Therapieeinleitung und gegebenenfalls Therapieanpassung ist daher essenziell, um eine Krankheitsprogression zu verhindern. Die Bewertung eines ausreichenden Therapieansprechens kann im klinischen Alltag eine Herausforderung darstellen, da Zeitpunkt und Grenzwerte zur Therapieevaluation in der Literatur uneinheitlich definiert sind.Ziel der ArbeitNeben der komprimierten Darstellung der leitliniengerechten Diagnostik und Erstlinientherapie soll diese Arbeit eine praktische Anleitung zur Therapieevaluation sowie Optionen der Zweitlinientherapie bei PBC darlegen.Material und MethodenDer vorliegende Beitrag basiert auf der aktuellen Leitlinie der European Association for the Study of the Liver (EASL) zum Management der PBC von 2017 sowie auf einer Literaturrecherche der Studienlage (2017–2023) mit Fokus auf die Definition des Therapieansprechens, die Risikoabschätzung der Krankheitsprogression sowie die zugelassenen und in Testung befindlichen Substanzen der Zweitlinientherapie.ErgebnisseEs existieren unterschiedliche Definitionen für das suffiziente Ansprechen auf die Therapie mit Ursodesoxycholsäure (UDCA). Die Therapieziele orientieren sich am individuellen Risiko einer Krankheitsprogression. Das geringste Risiko scheint bei einer Normalisierung der alkalischen Phosphatase (AP) sowie einem Serumbilirubinspiegel unterhalb des 0,6-fachen des oberen Grenzwerts vorzuliegen. Als erprobte Zweitlinientherapeutika stehen Obeticholsäure und Bezafibrat („off-label use“) zur Verfügung. Weitere Agonisten von Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptoren (PPAR) und Kombinationstherapien befinden sich in klinischer Testung.SchlussfolgerungNach Therapieeinleitung sollte eine frühzeitige Evaluation des Therapieerfolgs stattfinden und bei unzureichendem Therapieansprechen gemäß dem individuellen Risikoprofil eine Zweitlinientherapie eingeleitet werden.
AB - HintergrundDie primär biliäre Cholangitis (PBC) ist eine chronische cholestatische Lebererkrankung, die unbehandelt zur Leberzirrhose fortschreiten kann. Die frühzeitige Diagnosestellung, Therapieeinleitung und gegebenenfalls Therapieanpassung ist daher essenziell, um eine Krankheitsprogression zu verhindern. Die Bewertung eines ausreichenden Therapieansprechens kann im klinischen Alltag eine Herausforderung darstellen, da Zeitpunkt und Grenzwerte zur Therapieevaluation in der Literatur uneinheitlich definiert sind.Ziel der ArbeitNeben der komprimierten Darstellung der leitliniengerechten Diagnostik und Erstlinientherapie soll diese Arbeit eine praktische Anleitung zur Therapieevaluation sowie Optionen der Zweitlinientherapie bei PBC darlegen.Material und MethodenDer vorliegende Beitrag basiert auf der aktuellen Leitlinie der European Association for the Study of the Liver (EASL) zum Management der PBC von 2017 sowie auf einer Literaturrecherche der Studienlage (2017–2023) mit Fokus auf die Definition des Therapieansprechens, die Risikoabschätzung der Krankheitsprogression sowie die zugelassenen und in Testung befindlichen Substanzen der Zweitlinientherapie.ErgebnisseEs existieren unterschiedliche Definitionen für das suffiziente Ansprechen auf die Therapie mit Ursodesoxycholsäure (UDCA). Die Therapieziele orientieren sich am individuellen Risiko einer Krankheitsprogression. Das geringste Risiko scheint bei einer Normalisierung der alkalischen Phosphatase (AP) sowie einem Serumbilirubinspiegel unterhalb des 0,6-fachen des oberen Grenzwerts vorzuliegen. Als erprobte Zweitlinientherapeutika stehen Obeticholsäure und Bezafibrat („off-label use“) zur Verfügung. Weitere Agonisten von Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptoren (PPAR) und Kombinationstherapien befinden sich in klinischer Testung.SchlussfolgerungNach Therapieeinleitung sollte eine frühzeitige Evaluation des Therapieerfolgs stattfinden und bei unzureichendem Therapieansprechen gemäß dem individuellen Risikoprofil eine Zweitlinientherapie eingeleitet werden.
KW - Humans
KW - Liver Cirrhosis, Biliary/diagnosis
KW - Ursodeoxycholic Acid/therapeutic use
KW - Cholestasis/drug therapy
KW - Combined Modality Therapy
KW - Disease Progression
U2 - 10.1007/s00108-024-01674-7
DO - 10.1007/s00108-024-01674-7
M3 - SCORING: Review
C2 - 38451288
VL - 65
SP - 340
EP - 346
JO - INNERE MED
JF - INNERE MED
SN - 2731-7080
IS - 4
ER -