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Gentherapie der Hämophilie: Empfehlung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH)

Standard

Gentherapie der Hämophilie: Empfehlung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH). / Miesbach, Wolfgang; Oldenburg, Johannes; Klamroth, Robert; Eichler, Hermann; Koscielny, Jürgen; Holzhauer, Susanne; Holstein, Katharina; Hovinga, Johanna A Kremer; Alberio, Lorenzo; Olivieri, Martin; Knöfler, Ralf; Male, Christoph; Tiede, Andreas.

In: HAMOSTASEOLOGIE, Vol. 43, No. 3, 06.2023, p. 196-207.

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Harvard

Miesbach, W, Oldenburg, J, Klamroth, R, Eichler, H, Koscielny, J, Holzhauer, S, Holstein, K, Hovinga, JAK, Alberio, L, Olivieri, M, Knöfler, R, Male, C & Tiede, A 2023, 'Gentherapie der Hämophilie: Empfehlung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH)', HAMOSTASEOLOGIE, vol. 43, no. 3, pp. 196-207. https://doi.org/10.1055/a-1957-4477

APA

Miesbach, W., Oldenburg, J., Klamroth, R., Eichler, H., Koscielny, J., Holzhauer, S., Holstein, K., Hovinga, J. A. K., Alberio, L., Olivieri, M., Knöfler, R., Male, C., & Tiede, A. (2023). Gentherapie der Hämophilie: Empfehlung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH). HAMOSTASEOLOGIE, 43(3), 196-207. https://doi.org/10.1055/a-1957-4477

Vancouver

Miesbach W, Oldenburg J, Klamroth R, Eichler H, Koscielny J, Holzhauer S et al. Gentherapie der Hämophilie: Empfehlung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH). HAMOSTASEOLOGIE. 2023 Jun;43(3):196-207. https://doi.org/10.1055/a-1957-4477

Bibtex

@article{85db57614dfa4c49ab09a097d3f83841,
title = "Gentherapie der H{\"a}mophilie: Empfehlung der Gesellschaft f{\"u}r Thrombose- und H{\"a}mostaseforschung (GTH)",
abstract = "Die Gentherapie hat sich in den vergangenen Jahren zu einer realistischen Behandlungsoption f{\"u}r Patienten mit H{\"a}mophilie entwickelt. Unter Ber{\"u}cksichtigung der verf{\"u}gbaren Literatur und der pers{\"o}nlichen Erfahrungen aus klinischen Studien diskutieren wir hier wesentliche Aspekte der Gentherapie der H{\"a}mophilie A und B mit Vektoren auf Basis des Adeno-assoziierten Virus (AAV) einschlie{\ss}lich zu erwartender Ergebnisse, Risiken, Nebenwirkungen und Auswirkungen auf patientenrelevante Endpunkte. {\"U}berlegungen zur Auswahl von Patienten, zum Aufkl{\"a}rungs- und Einwilligungsprozess, zur ambulanten Durchf{\"u}hrung und {\"U}berwachung der Gentherapie sowie zur Erfassung von Daten werden dargestellt. Die Notwendigkeit interdisziplin{\"a}rer Zusammenarbeit mit der Hepatologie und anderen Fachgruppen wird dargelegt. Besondere Ber{\"u}cksichtigung finden strukturelle und organisatorische Voraussetzungen der Zentren, die Gentherapie durchf{\"u}hren (Dosierungszentren oder „Hub“), und der heimatnahen Zentren, die Patienten der Gentherapie zuf{\"u}hren und die Nachsorge {\"u}bernehmen („Spoke“). Wir geben eine Empfehlung zur Nutzung einer elektronischen Plattform zum sicheren und verz{\"o}gerungsfreien Datenaustausch zwischen diesen Zentren und den Patienten. Diese elektronische Plattform wird auch die Prim{\"a}rdatenquelle sein f{\"u}r Pharmakovigilanz, Studien, nationale und internationale Register sowie f{\"u}r die fr{\"u}he Nutzenbewertung dieser neuen Therapieform. {\"U}berlegungen zur Finanzierung der Gentherapie sowie zur m{\"o}glichen zuk{\"u}nftigen Nutzung bei Jugendlichen und Kindern werden diskutiert. In einem sich rasch entwickelnden wissenschaftlichen Umfeld sollen diese Empfehlungen den betreuenden Einrichtungen und Kostentr{\"a}gern erste Orientierung in Vorbereitung auf die Anwendung der Gentherapie nach ihrer Zulassung geben.",
author = "Wolfgang Miesbach and Johannes Oldenburg and Robert Klamroth and Hermann Eichler and J{\"u}rgen Koscielny and Susanne Holzhauer and Katharina Holstein and Hovinga, {Johanna A Kremer} and Lorenzo Alberio and Martin Olivieri and Ralf Kn{\"o}fler and Christoph Male and Andreas Tiede",
note = "The Author(s). This is an open access article published by Thieme under the terms of the Creative Commons Attribution License, permitting unrestricted use, distribution, and reproduction so long as the original work is properly cited. (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/).",
year = "2023",
month = jun,
doi = "10.1055/a-1957-4477",
language = "Deutsch",
volume = "43",
pages = "196--207",
journal = "HAMOSTASEOLOGIE",
issn = "0720-9355",
publisher = "Schattauer",
number = "3",

}

RIS

TY - JOUR

T1 - Gentherapie der Hämophilie: Empfehlung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH)

AU - Miesbach, Wolfgang

AU - Oldenburg, Johannes

AU - Klamroth, Robert

AU - Eichler, Hermann

AU - Koscielny, Jürgen

AU - Holzhauer, Susanne

AU - Holstein, Katharina

AU - Hovinga, Johanna A Kremer

AU - Alberio, Lorenzo

AU - Olivieri, Martin

AU - Knöfler, Ralf

AU - Male, Christoph

AU - Tiede, Andreas

N1 - The Author(s). This is an open access article published by Thieme under the terms of the Creative Commons Attribution License, permitting unrestricted use, distribution, and reproduction so long as the original work is properly cited. (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/).

PY - 2023/6

Y1 - 2023/6

N2 - Die Gentherapie hat sich in den vergangenen Jahren zu einer realistischen Behandlungsoption für Patienten mit Hämophilie entwickelt. Unter Berücksichtigung der verfügbaren Literatur und der persönlichen Erfahrungen aus klinischen Studien diskutieren wir hier wesentliche Aspekte der Gentherapie der Hämophilie A und B mit Vektoren auf Basis des Adeno-assoziierten Virus (AAV) einschließlich zu erwartender Ergebnisse, Risiken, Nebenwirkungen und Auswirkungen auf patientenrelevante Endpunkte. Überlegungen zur Auswahl von Patienten, zum Aufklärungs- und Einwilligungsprozess, zur ambulanten Durchführung und Überwachung der Gentherapie sowie zur Erfassung von Daten werden dargestellt. Die Notwendigkeit interdisziplinärer Zusammenarbeit mit der Hepatologie und anderen Fachgruppen wird dargelegt. Besondere Berücksichtigung finden strukturelle und organisatorische Voraussetzungen der Zentren, die Gentherapie durchführen (Dosierungszentren oder „Hub“), und der heimatnahen Zentren, die Patienten der Gentherapie zuführen und die Nachsorge übernehmen („Spoke“). Wir geben eine Empfehlung zur Nutzung einer elektronischen Plattform zum sicheren und verzögerungsfreien Datenaustausch zwischen diesen Zentren und den Patienten. Diese elektronische Plattform wird auch die Primärdatenquelle sein für Pharmakovigilanz, Studien, nationale und internationale Register sowie für die frühe Nutzenbewertung dieser neuen Therapieform. Überlegungen zur Finanzierung der Gentherapie sowie zur möglichen zukünftigen Nutzung bei Jugendlichen und Kindern werden diskutiert. In einem sich rasch entwickelnden wissenschaftlichen Umfeld sollen diese Empfehlungen den betreuenden Einrichtungen und Kostenträgern erste Orientierung in Vorbereitung auf die Anwendung der Gentherapie nach ihrer Zulassung geben.

AB - Die Gentherapie hat sich in den vergangenen Jahren zu einer realistischen Behandlungsoption für Patienten mit Hämophilie entwickelt. Unter Berücksichtigung der verfügbaren Literatur und der persönlichen Erfahrungen aus klinischen Studien diskutieren wir hier wesentliche Aspekte der Gentherapie der Hämophilie A und B mit Vektoren auf Basis des Adeno-assoziierten Virus (AAV) einschließlich zu erwartender Ergebnisse, Risiken, Nebenwirkungen und Auswirkungen auf patientenrelevante Endpunkte. Überlegungen zur Auswahl von Patienten, zum Aufklärungs- und Einwilligungsprozess, zur ambulanten Durchführung und Überwachung der Gentherapie sowie zur Erfassung von Daten werden dargestellt. Die Notwendigkeit interdisziplinärer Zusammenarbeit mit der Hepatologie und anderen Fachgruppen wird dargelegt. Besondere Berücksichtigung finden strukturelle und organisatorische Voraussetzungen der Zentren, die Gentherapie durchführen (Dosierungszentren oder „Hub“), und der heimatnahen Zentren, die Patienten der Gentherapie zuführen und die Nachsorge übernehmen („Spoke“). Wir geben eine Empfehlung zur Nutzung einer elektronischen Plattform zum sicheren und verzögerungsfreien Datenaustausch zwischen diesen Zentren und den Patienten. Diese elektronische Plattform wird auch die Primärdatenquelle sein für Pharmakovigilanz, Studien, nationale und internationale Register sowie für die frühe Nutzenbewertung dieser neuen Therapieform. Überlegungen zur Finanzierung der Gentherapie sowie zur möglichen zukünftigen Nutzung bei Jugendlichen und Kindern werden diskutiert. In einem sich rasch entwickelnden wissenschaftlichen Umfeld sollen diese Empfehlungen den betreuenden Einrichtungen und Kostenträgern erste Orientierung in Vorbereitung auf die Anwendung der Gentherapie nach ihrer Zulassung geben.

U2 - 10.1055/a-1957-4477

DO - 10.1055/a-1957-4477

M3 - SCORING: Zeitschriftenaufsatz

C2 - 36516966

VL - 43

SP - 196

EP - 207

JO - HAMOSTASEOLOGIE

JF - HAMOSTASEOLOGIE

SN - 0720-9355

IS - 3

ER -