Nutzenbewertung aus Sicht der Versorgungsforschung und der Epidemiologie.

Der vom Gesetzgeber vorgegebene Begriff des (Zusatz-)Nutzens von medizinischen Produkten und Dienstleistungen und das damit zusammenhängende Prüfungsverfahren dienen in erster Linie der Regulierung des Marktzugangs durch Beschränkung auf Medikamente und Produkte, deren Nutzen mit hoher Evidenz belegt ist. Der Begriff beinhaltet implizit die Fiktion eines einheitlichen Nutzens in einer Patientengruppe gleicher Indikation.
Aus der Perspektive von Versorgungsforschung und Epidemiologie ist dieser Nutzenbegriff viel zu eng, um die vielfältigen Formen und Abstufungen abzubilden, in denen Patienten bzw. unterschiedlichen Risiken ausgesetzte Bürger aus Versorgungsangeboten wie z. B. Krankenhausbehandlungen, Impfprogrammen oder Screeningverfahren Nutzen ziehen oder Schaden erleiden können. Die Bewertung des Nutzens von Versorgungsangeboten
erfordert den Vergleich aller lokal und aktuell erreichbaren Alternativangebote unter Berücksichtigung der Nutzerpräferenzen und der individuellen Bedingungen. Die Nutzenbewertung in der Versorgungsforschung ist dementsprechend nicht eindimensional und erfordert Studien neuen Typs, die sich erheblich von den klassischen Phase-III-Zulassungsstudien unterscheiden. Neue Ansätze entwickeln sich unter den Begriffen „Comparative Effectiveness Research“ (CER) und „Patient Centered Outcome Research (PCOR)“. Auch in der CER und PCOR sind zufällige Zuteilungen von Versorgungsangeboten fester Bestandteil der Studienmethodik, da nur sie den Nachweis der Ursächlichkeit erlauben. Diese Zuteilungen werden jedoch in einem größeren Rahmen betrachtet, der Erkenntnisse aus Registern und Datenbanken, aus epidemiologischen Studien, Machbarkeitsstudien und Post-hoc-Analysen einbezieht. Hierfür bieten CER und PCOR geeignete Designs und moderne statistische Auswertungsverfahren an.