Methoden zur Planung und Auswertung von klinischen Studien mit kombinierten Endpunkten

Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 234625736

Kombinierte Endpunkte vereinen mehrere interessierende Ereignisvariablen in einer einzigen Zielgröße. Sie werden meist genutzt, wenn die Wirkungsweise der zu testenden Intervention nicht durch eine einzelne Zielgröße abgebildet werden kann. Außerdem wird durch die Nutzung eines kombinierten Endpunktes im Vergleich zu einer einzelnen Ereignisvariablen die Anzahl erwarteter Ereignisse erhöht und somit ein Powergewinn angestrebt. In vielen klinischen Anwendungen sind die interessierenden Zielvariablen vergleichsweise selten auftretende Ereignisse, was aus statistischer Sicht ein Problem darstellt, da in solchen Fällen sehr viele Patienten benötigt werden, um die betreffende Studie mit einer genügend großen Power durchführen zu können. Hier kann ein kombinierter Endpunkt Abhilfe schaffen.Durch die Kombination verschiedener Ereignisvariablen, die häufig unterschiedlich relevant für die klinische Fragestellung sind, kann es aber auch zu erheblichen Schwierigkeiten bei der Fallzahlplanung und der Ergebnisinterpretation kommen. Ziel dieses Projektes ist es statistische Methoden zu entwickeln, welche einerseits die Vorteile kombinierter Endpunkte erhalten und dennoch eine valide Planung und eine gute klinische Interpretierbarkeit garantieren. Da kombinierte Endpunkte in vielen Indikationen standardmäßig eingesetzt werden, etwa im Bereich der Kardiologie und der Onkologie, handelt es sich um ein sehr aktuelles Thema, das hoch relevant für die Anwendung in klinischen Studien ist.