PortalForschendeMiriam Nickel

Dr. med. ID: 64097

Miriam Nickel

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ORCID: 0000-0002-1870-1142

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Safety and efficacy of cerliponase alfa in children with neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2 disease): an open-label extension study

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Language Delay in Patients with CLN2 Disease: Could It Support Earlier Diagnosis?

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Ongoing retinal degeneration despite intraventricular enzyme replacement therapy with cerliponase alfa in late-infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2 disease)

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Visual perception and macular integrity in non-classical CLN2 disease

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Natural history of MRI brain volumes in patients with neuronal ceroid lipofuscinosis 3: a sensitive imaging biomarker

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The Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS): Validation and reliability in an independent CLN3 disease sample

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Natural History Studies in NCL and Their Expanding Role in Drug Development: Experiences From CLN2 Disease and Relevance for Clinical Trials

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Development of the "Hamburg Best Practice Guidelines for ICV-Enzyme Replacement therapy (ERT) in CLN2 Disease" Based on 6 Years Treatment Experience in 48 Patients

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Management of CLN1 Disease: International Clinical Consensus

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Investigating health-related quality of life in rare diseases:a case study in utility value determination for patients with CLN2 disease (neuronal ceroid lipofuscinosis type 2)

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